中国上海和美国波士顿,2026年2月26日——舶望制药有限责任公司(简称“舶望制药”)是一家临床阶段生物科技公司,入选美国过敏、哮喘和免疫学协会会议(AAAAI) 2026年会突破性专题,将展示BW-20805 的II期临床中期数据。
BW-20805 是一种靶向前激肽释放酶 (PKK)的siRNA疗法,通过靶向抑制PKK的表达,有望预防遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作,并具有显著的长效治疗潜力。PKK及其活性形式激肽释放酶是目前HAE 治疗领域已获得充分验证的作用靶点。
舶望制药联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示:“我们对更新的II期数据感到鼓舞,这些数据表明,BW-20805能够显著且持久地降低HAE发作率,并快速深度抑制血浆PKK水平。该疗法在所有剂量水平上均持续展现出良好的安全性和耐受性,支持我们进一步评估潜在同类最优的给药方案。”
海报(海报编号:L42)题为“BW-20805(一种长效预防性注射剂)显著降低遗传性血管性水肿发作率——一项在成人HAE患者中进行的II期研究”,研究结果显示,BW-20805可显著降低血浆PKK水平,同时显著减少HAE发作率。持续的PKK抑制作用及良好的安全性和耐受性,支持进一步评估每6个月一次(Q6M)的长效给药方案。
主要研究结果包括:
• 截至数据截止日,HAE发作率在600 mg Q24W组下降100%,在300 mg Q24W组下降89%,在300 mg Q12W组下降87%; 期间80%(8/10)的患者保持无发作状态。
• 血浆PKK水平呈现快速且显著下降。在第85天,合并300 mg剂量组(每24周给药组和每12周给药组)中,血浆PKK水平的平均降幅超过92%;600 mg每24周给药组的降幅约达97%。
• 在完成169天随访的受试者中PKK的抑制作用持续维持:300 mg每12周给药组在第169天的降幅达98%,600 mg每24周给药组降幅达97%。
• BW-20805总体安全性良好,主要为轻度、短暂的注射部位反应,未观察到严重不良事件。
• 上述结果展示了BW-20805稳健的药效学作用以及良好的安全性和耐受性,进一步支持其作为HAE长效预防性治疗药物的潜力。
关于遗传性血管性水肿 (HAE)
遗传性血管性水肿 (HAE) 是一种罕见的遗传性疾病,会导致身体不同部位突然出现不可预测的肿胀。重症患者可出现喉部水肿,致死率高达约40% 1。据估计,全球每10 万人中约有1.5 人受此疾病影响2。 现有疗法需要频繁给药,因此患者对于长效预防性治疗方案存在显著未满足需求。 BW-20805 靶向人肝脏 PKK mRNA 以抑制 PKK 基因表达,从而有望实现高效、持久的HAE发作预防。
关于舶望制药
舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司,致力于开发新一代RNAi疗法,为全球患者提供更优治疗选择。公司依托肝靶向与肝外递送技术平台,构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前,舶望制药已有七款RNAi候选药物进入临床研究。
如需了解更多信息,请访问 www.argobiopharma.com。
参考文献:
1. Giavina-Bianchi P, et al. (2011). CLINICS 66(9): 1627–1636.
2. Aygören-Pürsün, E, et al. (2018). Orphanet J Rare Dis 13(1): 73.
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