中国上海与美国波士顿—2025年9月15日 —舶望制药有限责任公司（以下简称"舶望制药"，“公司“）今日宣布，其在研小干扰RNA（siRNA）药物BW-40202已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）颁发的药物临床试验批准通知书，批准开展阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）II期临床研究。该项研究预计将于2026年1月份启动。BW-40202是靶向补体因子B（CFB）的药物，用于治疗PNH及其他补体介导疾病。BW-40202同时也在评估针对IgA肾病（IgA Nephropathy , IgAN）的临床试验，公司已于2025年6月获得NMPA就开展IgAN的临床I/IIa 期试验批准。

舶望制药联合创始人兼首席执行官舒东旭博士表示，“BW-40202新药临床试验申请的获批，是我们为PNH患者重新定义治疗方案这一使命中的关键里程碑。这不仅印证了我们靶向补体系统创新策略的科学价值，也让我们向为患者提供新的靶向治疗选择迈出了重要一步。我们期待启动临床研究，充分发挥这一候选药物的潜力。”

BW-40202是一种靶向CFB mRNA的siRNA疗法。其通过RNA干扰（RNAi）机制抑制CFB mRNA的表达，从而降低血清CFB蛋白水平，抑制补体旁路途径（CAP）的活性。临床前研究显示，BW-40202具有优异的药理学活性，能够显著且持久地降低血清CFB蛋白水平，长期有效抑制CAP活性，并展现出良好的安全性特征。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性血液疾病，以补体介导的红细胞破坏（溶血）、血栓形成和骨髓功能受损为主要特征。据估计，全球范围内约每一百万人中有10至20人患有PNH¹。患者可能出现一系列症状，包括严重贫血、血栓、血红蛋白尿、慢性肾脏疾病和肺动脉高压。血栓形成仍是最危及生命的并发症，占PNH相关死亡的40%至67%，显著降低患者的生活质量和预期寿命。siRNA疗法具有靶点明确、长效、用药频率减少、更安全方便的特点，有望成为PNH患者更优的治疗选择。

关于舶望制药

舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司，致力于开发新一代RNAi疗法，为全球患者提供更优治疗选择。公司依托肝靶向与肝外递送技术平台，构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前，舶望制药已有六款RNAi候选药物进入临床研究。

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参考文献：

1. Schrezenmeier, H. 等. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的基线临床特征和疾病负担：国际PNH登记处的更新分析. 血液学年鉴 (2020). *99*: 1505-1514.